Leki rekombinowane, czyli uzyskiwane przy pomocy inżynierii genetycznej, są uważane za najbezpieczniejsze w leczeniu hemofilii. W Polsce pacjenci ciągle nie mają do nich dostępu - mówili lekarze na czwartkowej konferencji prasowej w Warszawie.
Hemofilia jest rzadkim, genetycznie uwarunkowanym zaburzeniem krzepnięcia krwi. Jej częstsza postać - hemofilia A, jest efektem zmniejszenia aktywności czynnika krzepnięcia VIII, a hemofilia B - czynnika IX. Ponieważ geny kodujące te białka są sprzężone z płcią, na hemofilię chorują przede wszystkim mężczyźni.
Najbardziej charakterystycznymi objawami ciężkiej hemofilii są samoistne krwawienia do stawów, które zaczynają się między 3-4 rokiem życia. W ciągu roku chory może doznać od 20 do 40 takich krwawień, co prowadzi do zwyrodnień stawów. Są one bardzo bolesne i stopniowo prowadzą do kalectwa. W hemofilii dochodzi również do krwawień do innych tkanek i narządów, jak mięśnie czy mózg, co może być groźne dla życia.
W sierpniu 2008 r. w Polsce wprowadzono profilaktyczny program leczenia hemofilii dla dzieci do 18. roku życia. Polega ona na regularnym (co 2-3 dni) podawaniu czynnika krzepnięcia, niezależnie od tego czy występują jakiekolwiek krwawienia. Ma to zapobiegać wylewom krwi do mięśni i stawów, a tym samym chronić dzieci przed kalectwem.
Jak ocenił obecny na konferencji dr n. med. Jerzy Windyga z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, wprowadzenie tego programu może poprawić sytuację polskich dzieci chorych na hemofilię, ale ciągle pozostaje jeszcze wiele do zrobienia.
Jednym z nierozwiązanych problemów jest brak dostępu pacjentów do rekombinowanych czynników krzepnięcia, które są uważane za bezpieczniejsze niż, stosowane w Polsce, czynniki pochodzące z osocza krwi.
Leki rekombinowane uzyskuje się przy użyciu metod inżynierii genetycznej w komórkach bakterii, grzybów, roślin lub ssaków, wyjaśnił dr hab. n. farm. Włodzimerz Bialik ze Śląskiego Uniwersytetu Medycznego. Są to kopie wytwarzanych przez komórki aktywnych białek, takich jak hormony, czynniki krzepnięcia krwi.
Ich ogromną zaletą jest to, że w przeciwieństwie do leków uzyskiwanych z ludzkiej krwi nie niosą ze sobą ryzyka przeniesienia, znanych i nieznanych, czynników zakaźnych, w tym wirusów (m.in. HIV, wirusów zapalenia wątroby typu B i C - HBV i HCV) czy zakaźnych białek prionów odpowiedzialnych za chorobę "szalonych krów" (BSE), podkreślił dr Bialik.
"Uważamy, że pacjenci powinni mieć dostęp do wszystkich rodzajów leków - zarówno rekombinowanych, jak i osoczopochodnych" - powiedział dr Windyga. Jak przypomniał, obecnie leki uzyskiwane z osocza są uważane za bezpieczne, gdyż poddaje się procedurom mającym na celu eliminację wirusów. Pozostaje jednak problem prionów, czyli zakaźnych białek odpowiedzialnych za BSE. Specjalista przypomniał przypadek brytyjskiego pacjenta z hemofilią, u którego w lutym 2009 r. autopsja ujawniła priony w śledzionie. Był on leczony preparatami osoczopochodnymi.
Ostatnio Agencja Ochrony Zdrowia (Heath Protection Agency - HPA) oceniła, że wszyscy pacjenci, którzy w latach 1980-2001 byli leczeni w Wielkiej Brytanii czynnikami uzyskiwanymi z osocza mają podwyższone ryzyko zachorowania na nowy wariant choroby Creutzfeldta-Jakoba (ludzki odpowiednik BSE).
Jak podkreślił dr Windyga, w Europie Zachodniej i USA leki rekombinowane mają podobne ceny do leków osoczopochodnych, a leki rekombinowane starszych generacji są nawet tańsze.
Zdaniem prezesa Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię Bogdana Gajewskiego, gdyby Ministerstwo Zdrowia dopuściło firmy produkujące preparaty rekombinowane do przetargu razem z producentami leków osoczopochodnych, to można by było uzyskać korzystniejsze ceny.
Dr Windyga przypomniał z kolei, że w zeszłym roku cena leku rekombinowanego była niższa niż osoczopochodnego, a MZ i tak wybrało do programu profilaktycznego lek droższy. (PAP)
jjj/ abe/ jra/
