Polscy pacjenci z zaawansowanym czerniakiem ciągle nie mają dostępu do dwóch nowych leków, które po raz pierwszy od kilku dekad dają im szansę na znaczne przedłużenie życia. W rozmowie z PAP chorzy i ich bliscy zaapelowali do MZ o refundację nowych terapii.
Córka pani Anny - Karolina ma 30 lat, męża i trzyletnią córeczkę. W kwietniu 2012 r. zdiagnozowano u niej czerniaka z przerzutami do płuc. Przez cztery miesiące była leczona chemioterapią standardową, która nie przyniosła jednak żadnej poprawy. "Od sierpnia 2012 r. córka nie jest już leczona onkologicznie, bo dostępne metody terapii zostały wyczerpane" - powiedziała w rozmowie z PAP pani Anna. W międzyczasie Karolina doznała głębokiego niedowładu kończyn dolnych, ponieważ naciek czerniaka spowodował ucisk na rdzeń kręgowy.
W drugiej połowie października prowadzący młodą pacjentkę lekarz wypisał wniosek do Narodowego Funduszu Zdrowia o chemioterapię niestandardową z użyciem jednego z dwóch nowych leków - ipilimumabu, który stymuluje układ odporności do walki z nowotworem. Ale pani Anna nie może się dowiedzieć, na jakim etapie papiery utknęły. Śląski oddział NFZ poinformował PAP, że wniosku w sprawie tej pacjentki nie otrzymał.
Ostatnio trafiła do szpitala z powodu niewydolności oddechowej. "Nie wiem co robić. W oczach córki widzę tylko strach. Jak mam jej pomóc?"- zastanawia się pani Anna.
Jak podkreślił w rozmowie z PAP prof. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Centrum Onkologii w Warszawie, chorzy na zaawansowanego czerniaka powinni jak najszybciej otrzymywać nowe leki, bo z każdym dniem czas działa na ich niekorzyść. Bez zastosowania nowych terapii średnia przeżycia chorych, którzy mają przerzuty jest oceniana na 6-8 miesięcy. Dzięki zastosowaniu ipilimumabu jedna piąta chorych żyje 2 lata, a jedna dziesiąta - nawet 5 lat. Aby otrzymać lek pacjent powinien być jednak w dobrym stanie, bo początkowo może dojść do przyspieszenia rozwoju nowotworu i pogorszenia stanu chorego.
Świadczy o tym historia Marleny, która mając 22 lat zmarła z powodu czerniaka przed Świętami Wielkanocnymi w 2012 r. "Przez rok składaliśmy z żoną do różnych oddziałów NFZ kolejne wnioski o chemioterapię niestandardową i dostawaliśmy odmowy. Przez rok żyliśmy ze świadomością, że jest lek, który mógłby jej pomóc, ale nie możemy z niego skorzystać" - powiedział w rozmowie z PAP pan Łukasz, mąż Marleny. Gdy jego żona dostała w końcu lek (ale nie dzięki zgodzie NFZ - PAP) była już za słaba, by znieść terapię.
"Niestety, procedura wnioskowania o finansowanie leku w ramach chemioterapii niestandardowej do NFZ jest bardzo czasochłonna, bo wniosek musi być zatwierdzony m.in. przez dyrektora oddziału wnioskującego o terapię oraz konsultanta wojewódzkiego w danej dziedzinie medycyny" - ocenił prof. Rutkowski.
Poza tym, od czasu, kiedy lek zarejestrowano w UE (w tym w Polsce), spośród 50 złożonych wniosków do wojewódzkich oddziałów NFZ, tylko małopolski wyraził zgodę na jeden pełen cykl terapii - tj. trzy dawki leku, a 11 pozostałych zgód wydano na jedną trzecią terapii. Ponieważ podawanie tylko jeden z trzech dawek nie ma sensu z leczenia skorzystał jedynie pacjent, który uzbierał na własną rękę pieniądze na kolejne dwie dawki.
Większość pacjentów, w sprawie których składano wnioski już nie żyje, podkreślił prof. Rutkowski.
Jego zdaniem, najlepiej, aby ipilimumab znalazł się w programie lekowym. Pozytywną rekomendację dla takiego programu wydała Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM), pod warunkiem obniżenia kosztów terapii.
Jak poinformował PAP rzecznik Ministerstwa Zdrowia Krzysztof Bąk, obecnie jest to przedmiot negocjacji między resortem a producentem leku.
Na refundację drugiego leku na zaawansowanego czerniaka - wemurafenibu - pacjenci polscy obecnie w ogóle nie mają szans. Został on bowiem zarejestrowany po 31 grudnia 2011 r. i nie może być w związku z tym finansowany w ramach chemioterapii niestandardowej. Rzecznik MZ poinformował PAP, że firma odpowiedzialna za wprowadzenie tego leku do obrotu złożyła wniosek o refundację w czerwcu. Wniosek przedłożono konsultantowi krajowemu, po czym został on zaakceptowany. Obecnie resort oczekuje na ocenę i wydanie rekomendacji w tej sprawie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych (AOTM).
Według prezesa AOTM Wojciech Matusewicz, projekt programu lekowego z wemurafenibem będzie oceniany na posiedzeniu Rady Przejrzystości agencji 26 listopada 2012 r. Gdy rekomendacja będzie pozytywna MZ będzie mógł przystąpić do negocjacji z producentem leku w sprawie kosztów terapii. Ostateczną decyzję czy lek objąć refundacją, podejmie Minister Zdrowia.
Wemurafenib działa u tych pacjentów z czerniakiem, którzy mają mutację w genie BRAF - ponad 50 proc. chorych. Według prof. Rutkowskiego od początku roku 2012 r. mutację taką wykryto u 100 chorych.
Jednym z nich jest pan Piotr, u którego mutację wykryto w styczniu 2012 r. Do tej pory nie może jednak otrzymać leczenia. Na razie jest leczony chemioterapią.
Wiadomo jednak, że u chorych z tą mutacją wemurafenib jest najlepszą opcją - u 90 proc. z nich bardzo szybko powoduje zmniejszanie się guza pierwotnego i przerzutów. Według prof. Rutkowskiego połowa chorych, którzy go stosują przeżywa średnio 16 miesięcy.
"Z mojego punktu widzenia sytuacja sprowadza się do tego, że to urzędnicy decydują, kto ma prawo do życie a kto nie i ile ono jest warte" - ocenił pan Piotr w rozmowie z PAP.
Miesięczna kuracja wemurafenibem kosztuje ok. 40 tys. zł, a lek stosuje sie do czasu progresji choroby. W przypadku ipilimumabu pacjent otrzymuje jeden cykl terapii, którego koszt waha się w zależności od masy ciała pacjenta - od ponado 200 tys. do ponad 400 tys. zł.
Joanna Morga (PAP)
jjj/
