*Przeszczepienia komórek macierzystych z krwi pępowinowej znajdują zastosowanie nie tylko w terapii chorób krwi, ale też w leczeniu niektórych genetycznych schorzeń metabolicznych - mówili eksperci we wtorek na konferencji prasowej w Warszawie. *
Podkreślali zarazem, że w Polsce są one wciąż wykorzystywane za rzadko.
Spotkanie zorganizowano z okazji 25. rocznicy pierwszego udanego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych z krwi pępowinowej. Przeprowadzono go 8 października w Hopital Saint-Louis w Paryżu pod kierunkiem prof. Eliane Gluckman. Biorcą komórek z krwi pępowinowej siostry był pięcioletni wówczas Matthew Farrow, który cierpiał na genetycznie uwarunkowaną niedokrwistość Fanconiego. "Dzięki temu chłopiec został wyleczony" - przypomniał dr Tomasz Baran z Polskiego Banku Komórek Macierzystych.
Zaznaczył, że obecnie komórki macierzyste z krwi pępowinowej stanowią dobrą alternatywę dla krwiotwórczych komórek ze szpiku kostnego czy krwi obwodowej (które są wykorzystywane najczęściej). W ciągu tych 25 lat wykonano już ponad 35 tys. przeszczepień komórek z krwi pępowinowej u dzieci i dorosłych, podkreślił dr Baran.
Jest to obecnie standardowa metoda terapii u pacjentów z ponad 70. ciężkimi schorzeniami. Zalicza się tu zarówno nowotworowe, jak i nienowotworowe choroby krwi (np. anemie Fanconiego), ale też pierwotne niedobory odporności oraz część uwarunkowanych genetycznie chorób metabolicznych, które powodują uszkodzenia układu nerwowego, jak choroba Hurlera, Krabbego, adrenoleukodystrofia.
"W leczeniu części chorób metabolicznych najlepsze wyniki na świecie uzyskuje się właśnie dzięki przeszczepieniom krwiotwórczych komórek macierzystych z krwi pępowinowej" - podkreślił prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu, która ma w tej dziedzinie największe doświadczenie w Polsce.
Jak wyjaśnił specjalista, u dzieci cierpiących na te schorzenia dochodzi do magazynowania w tkankach i narządach (m.in. w mózgu, sercu, wątrobie, płucach) pewnych związków, które normalnie są rozkładane przez specjalne enzymy. Powoduje to zaburzenia w rozwoju wielu organów oraz degenerację układu nerwowego. Dlatego dzieci stopniowo stają się coraz bardziej niesprawne.
"Terapie enzymatyczne, polegające na suplementacji brakującego enzymu, nie zapobiegają zmianom w mózgu, gdyż cząsteczki enzymu nie są w stanie przejść przez barierę krew - mózg. Natomiast monocyty z krwi pępowinowej zdrowego dawcy potrafią ją pokonać różnicując się w komórki mikrogleju (tzw. makrofagi centralnego układu nerwowego - przyp. PAP), gdzie zaczynają produkować prawidłowy enzym bezpośrednio w mózgu" - tłumaczył prof. Kałwak.
Zaznaczył, że najlepsze efekty w terapii uzyskuje się wówczas, gdy przeszczepienie jest wykonywane wcześnie.
Z danych, które przedstawił wynika na przykład, że aż u 98 proc. małych pacjentów z chorobą Hurlera (jedna z odmian mukopolisacharydozy typu I) dzięki przeszczepieniu komórek z krwi pępowinowej udaje się uzyskać normalne stężenie brakującego enzymu, podczas gdy przy przeszczepieniu komórek z krwi obwodowej czy ze szpiku odsetek ten jest znacznie niższy.
"Niestety w Polsce tych przeszczepów nie wykonuje się zbyt dużo" - ocenił prof. Kałwak. Od roku 2000 do października 2013 r. wykonano ich zaledwie 25, a w chorobie Hurlera ani jednego. Według specjalisty przyczyną jest zbyt późne rozpoznawanie choroby oraz brak wiary środowiska lekarzy zajmujących się terapią tych schorzeń w skuteczność transplantacji. "Dlatego wciąż za mało dzieci jest kierowanych do przeszczepienia" - powiedział hematolog.
Jak wyjaśnił w rozmowie z PAP, w rodzinach, w których jest już jedno dziecko z genetycznie uwarunkowaną chorobą metaboliczną (choroba Hurlera, Krabbe, adrenoleukodystrofia, kwasica mewalonowa i niektóre inne) powinno się jak najszybciej wykonywać badania genetyczne u noworodka i w razie wykrycia mutacji powodującej schorzenie jak najszybciej podjąć przygotowania do przeszczepienia komórek macierzystych. (PAP) więcej w Serwisie Nauka i Zdrowie PAP http://nauka.pap.pl
jjj/ abe/
więcej w Serwisie Nauka i Zdrowie PAP (http://nauka.pap.pl)
