PBKM nawiązał strategiczną współpracę z Dystrogen Therapeutics

"Od kilku miesięcy wspólnie z Dystrogen Therapeutics prowadziliśmy intensywne prace badawczo-rozwojowe nad technologią pozwalającą przenieść proces produkcji komórek chimerycznych z komórek zwierzęcych na ludzkie. Opracowana technologia, nad której optymalizacją dalej pracujemy, zostanie wykorzystana przez Dystrogen Therapeutics w próbach klinicznych i eksperymentach medycznych, których rozpoczęcie w Polsce planowane jest w przyszłym roku" - powiedział współzałożyciel, istotny akcjonariusz i prezes PBKM Jakub Baran, cytowany w komunikacie.

Dodał, że efektem dotychczasowej współpracy jest podpisana w ubiegłym tygodniu umowa pomiędzy PBKM i Dystrogen, na bazie której będą kontynuowane prace badawczo-rozwojowe. PBKM dostarczy dla Dystrogenu produkty lecznicze ATMP, które będą wykorzystywane w próbach klinicznych przeprowadzanych przez Dystrogen. PBKM został także niedawno mniejszościowym akcjonariuszem w spółce Dystrogen.

Dystrogen Therapeutics będzie prowadził między innymi badania kliniczne w kierunku terapii z zastosowaniem komórek chimerycznych (DEC) na chorobę rzadką - dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD). Choroba ma charakter postępujący, początkowo zajmuje mięśnie szkieletowe, potem także mięsień sercowy - prowadząc do kardiomiopatii. Badanie kliniczne z użyciem terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych (DEC) polega na dostarczaniu dystrofiny do mięśni zajętych procesem chorobowym w celu ich odbudowy, przeciwdziałając w ten sposób przedwczesnej utracie mobilności i przedwczesnym zgonom chorych na DMD.

"Dystrogen w porównaniu do innych firm biotechnologicznych jest w uprzywilejowanej sytuacji, ponieważ nie musimy prowadzić długotrwałych i kosztownych badań nad wymyśleniem i opracowaniem nowej terapii, gdyż mamy gotowy 'lek' opracowany przez prof. Siemionow w Stanach Zjednoczonych. Nasze działania będą się koncentrowały na badaniach klinicznych i komercjalizacji ich wyników" - powiedział CEO Dystrogen Therapeutics Kris Siemionow, cytowany w komunikacie.

Zapewnione jest finansowanie na prowadzenie badań terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych (DEC) do zakończenia pierwszego etapu pilotażowych badań klinicznych typu "First in Human", które rozpoczną się w 2019 roku, a zakończenie badań planowane jest w pierwszej połowie 2021 roku. Badania będą prowadzone w Polsce, dodał.

Terapia komórkowa z zastosowaniem komórek chimerycznych (DEC) jest przeznaczona do stosowania u wszystkich chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) bez względu na rodzaj mutacji genu kodującego dystrofinę.

"Dystrogen ma szansę zdobyć i praktycznie zmonopolizować cały rynek terapii chorych na DMD. Terapia opracowana przez Dystrogenu jest uniwersalna i może działać nie tylko na DMD, ale również na inne dystrofie mięśniowe. Uniwersalność terapii jest niewątpliwą przewagą Dystrogenu nad konkurencją" - czytamy w komunikacie.

Spółka Dystrogen Therapeutics S.A. została założona w Polsce w 2017 r. Jednym z założycieli Dystrogenu jest prof. Maria Siemionow światowej sławy transplantolog, mikrochirurg oraz chirurg rekonstrukcyjny, która jest znana na świecie z przeprowadzenia pierwszej w Stanach Zjednoczonych operacji całkowitego przeszczepu twarzy. Spółką kieruje dr Kris Siemionow (CEO i współzałożyciel), który jest naukowcem i chirurgiem ortopedą, a także doświadczonym przedsiębiorcą.

"Rezultatem 20 lat systematycznych prac badawczych w dziedzinie transplantologii prowadzonych przez prof. Siemionow na Uniwersytecie w Chicago jest opracowanie technologii DEC - Dystrophin Expressing Chimeric Cells - terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych. Spółka Dystrogen Therapeutics ma prawa do licencji wynikające z badań nad technologią DEC prowadzonych przez prof. Siemionow na Uniwersytecie w Chicago i posiada obecnie wyłączność na prowadzenie badań klinicznych z wykorzystaniem tej terapii i komercjalizację" - podano także.

Polski Bank Komórek Macierzystych został założony w 2002 roku i zajmuje się pozyskiwaniem, przetwarzaniem i wieloletnim przechowywaniem komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej i innych tkanek popłodowych. Celem działalności PBKM jest zapewnienie dziecku lub członkom rodziny szybkiego dostępu do materiału biologicznego, który może być stosowany w nowoczesnych terapiach. Spółka zadebiutowała na GPW w 2016 r.