OncoArendi: OATD-01 uzyskała od FDA status leku sierocego w leczeniu sarkoidozy
OncoArendi Therapeutics otrzymało status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD) dla cząsteczki OATD-01 w leczeniu sarkoidozy, przyznany przez Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), podała spółka.
"Posiadanie statusu leku sierocego, w przypadku wprowadzenia OATD-01 na rynek amerykański, ułatwia procedurę doradztwa naukowego FDA (tzw. scientific advice) w procesie badań klinicznych oraz może znacząco skrócić kolejne etapy badań. Ponadto wiąże się ze zwolnieniami podatkowymi, uproszczoną i tańszą procedurą oceny i rejestracji leku, a także z wydłużonym okresem objęcia ochroną patentową i dodatkowym siedmioletnim okresem wyłączności na jego sprzedaż" - czytamy w komunikacie.
W lutym 2019 r. rozwijana przez OncoArendi cząsteczka OATD-01 otrzymała od FDA status leku sierocego również w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc (ang. idiopathic pulmonary fibrosis, IPF), przypomniano.
"Uzyskanie statusu leku sierocego w terapii sarkoidozy, w połączeniu z niedawno uzyskanym dofinansowaniem (dotacja NCBR na 22,4 mln zł) na realizację badań klinicznych fazy IIa, znacząco podwyższa atrakcyjność programu inhibitorów chitynaz i konkretnie cząsteczki OATD-01, ze względu na wydłużony okres ochrony patentowej, uproszczoną ścieżkę regulacyjną i potencjalny okres wyłączności przy dopuszczeniu leku do sprzedaży rynkowej. To dla nas bardzo istotne, biorąc pod uwagę fakt, że sarkoidoza jest pierwszym wskazaniem, w którym chcemy rozwijać OATD-01 w dalszych fazach badań klinicznych" - powiedział prezes Marcin Szumowski, cytowany w materiale.
Obecnie OATD-01 jest na końcowym etapie fazy Ib (tuż przed podaniem ostatniej kohorcie badanych w tej fazie), której zakończenie wraz z uzyskaniem raportu wstępnego spodziewane jest w ciągu kilku miesięcy. Ponadto zakończone zostało podawanie OATD-01 dwóm gatunkom zwierząt w czteromiesięcznych badaniach toksykologicznych (w tym w badaniach toksykologii reprodukcyjnej), wspierających przyszłe badania kliniczne fazy II. Jeżeli wyniki badania fazy Ib i badań toksykologicznych po raz kolejny potwierdzą bezpieczeństwo innowacyjnego leku, rozpoczęcie badania klinicznego fazy IIa u pacjentów z sarkoidozą planowane jest na drugą połowę 2020 roku. Badanie to zostanie przeprowadzone na małej grupie (ok. 25) pacjentów, a jego celem będzie potwierdzenie bezpieczeństwa i tolerancji podania rozwijanego leku, monitorowanie zmian biomarkerów postępu choroby oraz wstępne wykazanie skuteczności terapeutycznej, podsumowano.
OncoArendi Therapeutics S.A. to innowacyjna firma biotechnologiczna specjalizująca się w poszukiwaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych leków stosowanych w terapii chorób układu oddechowego i nowotworów. Spółka jest notowana na rynku głównym GPW od kwietnia 2018 r.
