Dystrogen Therapeutics rozwija technologię RNAi do leczenia chorób genetycznych

"Jesteśmy dumni i podekscytowani faktem, że mamy możliwość rozwoju platformy RNAi w kierunku innowacyjnego leczenia pacjentów cierpiących na niszczące zaburzenia polegające na powtórkach trójnukleotydów. Utworzyliśmy w firmie Dystrogen Therapeutics oddzielny dział do komercjalizacji technologii RNAi i planujemy przeprowadzić badania kliniczne w celu leczenia różnorodnych zaburzeń neurodegeneracyjnych, w pierwszej kolejności do opracowania terapii leczenia choroby Huntingtona - choroby genetycznej ośrodkowego układu nerwowego" - powiedział CEO Dystrogen Therapeutics dr Kris Siemionow, cytowany w komunikacie.

Dystrogen planuje opracowanie leków terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNAi, które celując i wyciszając specyficzny materiał genetyczny, blokują w ten sposób produkcję nieprawidłowych białek chorobotwórczych.

Firma planuje przetestować lek w chorobie Huntingtona, chorobie Machado-Josepha i atrofii Olivopontocerebellar. Pląsawica Huntingtona jest dziedziczną chorobą genetyczną, która powoduje postępującą degenerację komórek nerwowych w mózgu, wywiera druzgocący wpływ na zdolności funkcjonalne osoby chorej i zwykle prowadzi do osłabienia zaburzeń ruchowych, poznawczych i psychiatrycznych.

"W przeciwieństwie do innych terapii, technologia RNAi ma na celu bezpośrednie ukierunkowanie na obszar mutacji w celu dezaktywacji tylko wadliwego wariantu genu, przy zachowaniu zdrowego wariantu nienaruszonego. To podejście pozwala na objęcie leczeniem wszystkich pacjentów z chorobą Huntingtona, a ponadto jest uniwersalne, ponieważ ma potencjał terapeutyczny w leczeniu innych chorób o podobnym typie mutacji" - powiedziała wynalazczyni technologii RNAi prof. Marta Olejniczak, cytowana w komunikacie.

Dystrogen prowadzi badania kliniczne własnych, innowacyjnych terapii w celu leczenia chorób rzadkich, takich jak: dystrofia mięśniowa Duchenne'a (Duchenne Muscular Dystrophy), choroby zaburzeń krwi (Sickle Cell Disease), choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (Graft Versus Host Disease), choroba Huntingtona - choroba genetyczna ośrodkowego układu nerwowego (Huntington's disease), ataksja spinowo-móżdżkowa typu 3 (SCA3) - schorzenie charakteryzujące się postępującymi problemami z ruchem.

"W pierwszej kolejności Dystrogen będzie prowadził badania kliniczne w kierunku terapii z zastosowaniem komórek chimerycznych na chorobę rzadką - dystrofia mięśniowa Duchenne'a. Komórki chimeryczne (chimeric cells) są tworzone, przy wykorzystaniu nowatorskiej metody opracowanej przez prof. Marię Siemionow, technologii DEC - Dystrophin Expressing Chimeric Cells - terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych" - czytamy także.

Spółka Dystrogen ma licencję do praw wynikających z badań nad technologią DEC prowadzonych przez prof. Siemionow na Uniwersytecie Illinois w Chicago i posiada wyłączność na prowadzenie badań klinicznych z wykorzystaniem tej terapii i komercjalizację.

"Dystrogen Therapeutics planuje rozpocząć badanie kliniczne technologii DEC w 2019 roku, badania będą prowadzone w Polsce" - podano również.

Spółka Dystrogen Therapeutics S.A. została założona w Polsce na początku 2017 r. Jednym z założycieli firmy Dystrogen jest prof. Maria Siemionow - światowej sławy transplantolog, mikrochirurg oraz chirurg rekonstrukcyjny, która jest znana z przeprowadzenia pierwszej w Stanach Zjednoczonych operacji całkowitego przeszczepu twarzy. Spółką kieruje Dr Kris Siemionow (CEO i współzałożyciel), który jest naukowcem i chirurgiem ortopedą, a także doświadczonym przedsiębiorcą.