Łatwogang zebrał miliony na ten lek. Ministerstwo stawia sprawę jasno ws. refundacji
Zbiórka Łatwoganga na terapię genową dla chłopców chorujących na DMD wywołała nie tylko falę euforii, ale też dyskusję: dlaczego lek nie jest refundowany w Polsce. Rodzice upatrują w nim jedyną szansę, lekarze studzą entuzjazm – pisze w piątek "Rzeczpospolita".
Sukces zbiórki internetowego twórcy, który podczas rowerowego streamu zebrał 12 mln zł. na leczenie Maksa Trockiego cierpiącego na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD), wywołał w kraju falę pytań o system finansowania ratunkowego.
Spór o drogi lek
Resort zdrowia ucina jednak dyskusje o państwowym wsparciu – czytamy w "Rz". Wiceministra Katarzyna Kacperczyk deklaruje wprost, że refundacji nie będzie, powołując się na ubiegłoroczną decyzję Europejskiej Agencji Leków (EMA), która odmówiła dopuszczenia tej terapii genowej do obrotu w Europie. Uzasadnienie: nie wykazano korzyści z jej stosowania.
Znów poruszył całą Polskę. Najlepsze momenty z akcji Łatwoganga
Eksperci medyczni, z którymi rozmawiał dziennik, tonują społeczny entuzjazm i wskazują na poważne wątpliwości dotyczące preparatu. Choć amerykańska FDA warunkowo zatwierdziła go dla chodzących dzieci od czwartego roku życia, to specjaliści podkreślają brak jednoznacznych dowodów na jego skuteczność oraz wysokie ryzyko. Rozmówcy "Rz" przypominają o odnotowanych przypadkach śmiertelnych.
Wobec braku twardych danych o bezpieczeństwie, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych 6 czerwca ub. r. podjęło uchwałę rekomendującą niepodawanie w Polsce terapii genowych, które nie posiadają europejskiej rejestracji, a są finansowane ze źródeł prywatnych.
Cytowana przez "Rz" przewodnicząca PTND, prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, tłumaczy to koniecznością ochrony zdrowia pacjentów, a lekarze zajmujący się DMD dystansują się od medialnych akcji, apelując o rozwagę w ocenie niesprawdzonego klinicznie leczenia.
Źródło: Rzeczpospolita, PAP
Absolwentka Stosunków Międzynarodowych, Administracji i Prawa. Zawodowe doświadczenie zdobywała m.in. w Gazecie Wrocławskiej i Radiu Wrocław. Polowanie na informacje i polityków ma we krwi. Nie gubi się także w gąszczu prawniczych paragrafów. Od dziecka zajmowała ją polityka, zamiast bajek ciekawsze było dla niej zaprzysiężenie prezydenta. Najpierw skończyła Stosunki Międzynarodowe, ale było jej mało, więc dołożyła do tego Administrację i Prawo na Uniwersytecie Wrocławskim. Pracowała w Gazecie Wrocławskiej i Radiu Wrocław. "Drogę jeszcze odnajdę, tymczasem z gubienia mam frajdę" - to jej dewiza na odkrywanie świata, dlatego najbardziej lubi atmosferę stacji benzynowych, dworców i lotnisk — żeby ciągle znajdować się w nowym a ciekawym miejscu. Jeść sushi pałeczkami nauczyła się dopiero w Japonii, więc to, jak się tańczy tango, zobaczy wkrótce w Argentynie. Ma pamięć do rozmów jak Truman Capote. Najbardziej lubi wracać do jego powieści "Z zimną krwią".
![Ludzie: 1, sztuczna inteligencja: 0. Firmy dostrzegły problem i robią nagły zwrot [OPINIA]](https://v.wpimg.pl/MTA5YzRlYjUgVy9JfRdvIGMPexM7TmF2NBdjWH1feGQ5Gj8TPgk_MTFadx0gGT01NkV3Cj5DLCQoGi9LfQgkJzFZOAN9CSA2JFF2T2cIL2NzVGBXYFp4Y2wBahg3QS9lcFN0GGNddWVxDDpONwgudjw)
